國家醫(yī)療保障局對十三屆全國人大三次會議

第7365號建議的答復

醫(yī)保函〔2020〕190號

您們提出的“關于健全常見罕見病SMA患者權益保障體系的建議”收悉，經(jīng)商國家衛(wèi)健委、財政部、國家藥品監(jiān)督管理局、銀保監(jiān)會，現(xiàn)答復如下：

一、關于SMA患者用藥保障問題

自基本醫(yī)療保險制度建立以來，醫(yī)保部門高度重視罕見病的醫(yī)療保障工作，國家層面先后發(fā)布了5版醫(yī)保藥品目錄，目錄內(nèi)藥品數(shù)量從1535個增加到2709個。通過調(diào)整醫(yī)保目錄，實現(xiàn)了用藥保障范圍不斷擴大和目錄結構的優(yōu)化，目錄中包括了如重組人凝血因子、利魯唑等罕見病藥物和大多數(shù)對癥治療的藥物。在2019年國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整過程中，新增治療兒童患者的原發(fā)性肉堿缺乏癥的左卡尼汀口服溶液，并通過準入談判將治療多發(fā)性硬化癥的特立氟胺片、治療C型尼曼匹克病的麥格司他膠囊以及治療肺動脈高壓的司來帕格片、波生坦片、馬昔騰坦片和利奧西呱片等10余個罕見病藥品納入了國家醫(yī)保藥品目錄，價格明顯下降，罕見病患者保障水平明顯提升。同時，對于部分價格特別昂貴的特殊罕見病用藥，由于遠超基金和患者承受能力，無法納入基本醫(yī)保支付范圍。

在待遇水平方面，目前職工醫(yī)保、城鄉(xiāng)居民醫(yī)保政策范圍內(nèi)住院費用報銷比例分別達到80%以上和70%左右，統(tǒng)籌基金最高支付限額分別達到當?shù)芈毠つ昶骄べY和居民可支配收入的6倍左右。此外，大病保險已覆蓋城鄉(xiāng)居民醫(yī)保參保人群，政策范圍內(nèi)支付比例達50%左右。2019年，大病保險起付線降為上年人均可支配收入的50%，政策范圍內(nèi)醫(yī)療費用支付比例提高到60%，并對貧困人口實行傾斜支付政策。

在醫(yī)療救助方面，通過資助包括罕見病患者在內(nèi)的困難群眾參加基本醫(yī)療保險，并對其參保后個人及家庭難以承擔的政策范圍內(nèi)醫(yī)療費用給予補助，進一步降低其醫(yī)療負擔。原則上，低保對象、特困人員、農(nóng)村建檔立卡貧困人口等救助對象年度救助限額內(nèi)政策范圍內(nèi)住院費用救助比例約70%。

總的來說，符合條件的罕見病藥品已基本納入了基本醫(yī)療保險支付范圍，并為貧困罕見病患者提供了醫(yī)療救助方面的解決渠道。但從基本醫(yī)?；鸪惺苣芰砜?，2019年城鄉(xiāng)居民醫(yī)保人均籌資僅800元左右，而SMA等罕見病用藥費用達到每人每年數(shù)百萬，遠超基本醫(yī)保支付能力。

下一步，我們將立足基本醫(yī)保“?；尽钡亩ㄎ?，結合參保人用藥需求、醫(yī)保籌資能力等因素，通過嚴格的專家評審，逐步將療效確切、醫(yī)保基金能夠承擔的罕見病藥物納入醫(yī)保支付范圍。同時，按照《中共中央國務院關于深化醫(yī)療保障制度改革的意見》（中發(fā)〔2020〕5號）要求，積極研究罕見病患者用藥保障措施，更好地保障參保人員利益。

二、關于建立三級預防體制的問題

按照已有臨床診療規(guī)范指南，目前各地主要開展常見染色體疾病，如開放性神經(jīng)管畸形、超聲下可見常見嚴重胎兒畸形的產(chǎn)前篩查和產(chǎn)前診斷，尚未將罕見病納入常規(guī)篩查范圍。有部分省市將個別罕見病病種納入省內(nèi)重點民生項目，對有風險的高危人群進行罕見病基因產(chǎn)前檢測補助。

下一步，衛(wèi)生健康委將會同相關部門加強相關研究，總結地方經(jīng)驗，規(guī)范相關技術流程，努力做到早發(fā)現(xiàn)、早診斷、早預防、早干預。

三、關于支持學校等公共場所設置無障礙通道和專門的生活設施

中央財政通過本級支出及相關轉移支付，支持各階段教育事業(yè)發(fā)展。其中，中央高校改善基本辦學條件專項資金、支持地方高校改革發(fā)展資金、現(xiàn)代職業(yè)教育質(zhì)量提升計劃資金、改善普通高中學校辦學條件補助資金、義務教育薄弱環(huán)節(jié)改善與能力提升補助資金等按因素法分配，有關地方和學?？砂匆?guī)定統(tǒng)籌使用，支持改善學校辦學條件，保障包括SMA患者在內(nèi)的相關學生學習和生活的正常開展。

四、關于全國罕見病診療協(xié)作網(wǎng)的問題

2019年2月，國家衛(wèi)生健康委印發(fā)了《關于建立全國罕見病診療協(xié)作網(wǎng)的通知》（國衛(wèi)辦醫(yī)函〔2019〕157號），先行在全國遴選了324家醫(yī)院作為協(xié)作網(wǎng)醫(yī)院，并要求協(xié)作網(wǎng)醫(yī)院應當及時將罕見病納入醫(yī)院處方集和基本用藥供應目錄，開展罕見病藥品臨床監(jiān)測，按要求做好短缺預警和信息報告，努力滿足臨床用藥需求。通過加強協(xié)作網(wǎng)醫(yī)院罕見病藥品供應目錄銜接、藥品院際調(diào)劑、配送物流延伸等方式，方便罕見病患者就近取藥。我國罕見病診療協(xié)作網(wǎng)的建立，將為進一步推動罕見病患者用藥保障起到重要作用。

此外，在疾病篩查方面，國家衛(wèi)生健康委不斷健全全國新生兒疾病篩查網(wǎng)絡，對包括罕見病在內(nèi)的新生兒出生缺陷進行篩查。目前，已做到全國新生兒出生缺陷篩查中心省級全覆蓋，對預防罕見病等出生缺陷起到重要作用。

下一步，有關部門將進一步加強配合，做好協(xié)作網(wǎng)相關工作，為罕見病患者提供更好的醫(yī)療服務，保障患者合法權益。

感謝您對醫(yī)療保障事業(yè)的支持。

國家醫(yī)療保障局

2020年12月2日