羅氏旗下的基因泰克公司有些非常聰明的科學家已經(jīng)找到一種絕妙的方法,讓抗體藥物穿透過錯綜復雜的血腦屏障,使得它如此自如地對付通常難以治療的諸如老年癡呆癥那樣的神經(jīng)退化性疾病。在令人鼓舞的研究新發(fā)現(xiàn)中,科學家利用鐵離子運輸所需的受體,實現(xiàn)抗體藥物也像鐵離子那么自如地通過人體非常復雜的防衛(wèi)系統(tǒng)–血腦屏障;蛱┛丝茖W家的這一重大突破將開啟了一個治療這類腦部神經(jīng)系統(tǒng)疾病的大門。
對于基因泰克公司的 Ryan Watts 來說,讓基于抗體的藥物進入腦部,這樣的給藥方式和治療解決了通常需要引入高劑量藥物的沉重負擔和風險,按照常規(guī)注射給藥的做法, 藥物必須有非常高的劑量才能通過血腦屏障,進入大腦。劑量太低, 無法穿透血腦屏障, 劑量太高又有很大危險性。 “我們一直需要找一個解決方案,”Ryan告訴彭博通訊社說,F(xiàn)在他們有了巧妙突破性解決方法。
“這確實打開了一個全面的抗體療法的新領域,”基因泰克公司負責抗體藥物開發(fā)的資深科學家馬克-丹尼斯告訴路透社記者。“以前,這始終被認為是大腦禁區(qū)。”
基因泰克公司的做法是把 能夠抑制β淀粉樣蛋白產(chǎn)生的酶 BACE – 1與受體耦合在一起。β淀粉樣蛋白被廣泛認為是在阿爾茨海默氏癥的發(fā)展過程中主要嫌疑和標志性蛋白質(zhì)。還是有不少科學界的熱烈討論,不過,究竟β淀粉樣蛋白在 阿爾茨海默氏癥 病變和加重過程中究竟起什么樣的作用, 目前仍然有許多爭議。 究竟 阿爾茨海默氏癥的結(jié)果有關還是原因所在? 如果改變大腦內(nèi)β淀粉樣蛋白的含量, 患者腦內(nèi)會發(fā)生什么變化?
正如任何科學的發(fā)展,解決一個問題的同時,又讓你有機會去面對更多的問題,新藥研發(fā)就是這樣,在藥物獲得正式批準以前,總是有許多問題出現(xiàn),抗體藥物穿過血腦屏障,要成為新藥上市之前,還有好多路要走。不過這一突破也許會帶來革命性的成果和醫(yī)學臨床的巨大價值。
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