由同濟大學附屬上海市肺科醫(yī)院荊志成教授牽頭完成的一項“伐地那非治療肺動脈高壓：隨機雙盲、安慰劑對照的多中心研究（Vardenafil in Pulmonary Arterial Hypertension： A Randomized， Double-blind， Placebo-controlled Study）”于2011年3月在《美國呼吸和重癥醫(yī)學雜志》（American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine）上在線發(fā)表。該研究在國際上率先證實：小劑量鹽酸伐地那非可顯著改善肺動脈高壓患者的運動耐量、心功能分級、心肺循環(huán)血流動力學指標，減少因右心衰加重而導致住院或死亡事件的發(fā)生。該研究結(jié)果的發(fā)表標志著鹽酸伐地那非治療肺動脈高壓的療效得到了國內(nèi)外肺循環(huán)領(lǐng)域?qū)W術(shù)界的肯定，為肺動脈高壓患者尋求新的治療方法帶來了福音和希望。

    肺動脈高壓——作為一種嚴重的心肺血管疾病，多年來限于我國的研究和認識水平，曾被廣大醫(yī)務工作者和社會的忽視，被簡單視為一類無法治療的罕見病。但隨著基礎(chǔ)和臨床研究的深入，越來越多的循證醫(yī)學證據(jù)表明，肺動脈高壓并非罕見病，更多的是長期潛伏于其他疾病中未得到及時發(fā)現(xiàn)和有效治療，能被發(fā)現(xiàn)診斷治療的只是“冰山一角”。研究表明未經(jīng)治療的肺動脈高壓患者平均生存率僅為2.8年。

    自2006年荊志成教授從法國留學歸國后，帶回了針對肺高壓這類疾病世界上最先進的診療技術(shù)，使成千上萬的患者從中獲益，得到及時的診斷和有效的治療，提高了患者的生存率和生活質(zhì)量。

    肺動脈高壓與高血壓病一樣，患者需終身服藥，然而治療肺動脈高壓的靶向藥物目前尚未被納入醫(yī)保范圍，患者每月需花費近五千元來購買藥物。高昂的藥費給患者本人及其家庭帶來沉重經(jīng)濟負擔，許多患者最終因吃不起藥而放棄治療。為了更好幫助肺動脈高壓患者，讓更多患者能得到有效治療，荊志成教授和其帶領(lǐng)的團隊多年來不斷尋找治療肺動脈高壓新的靶向藥物。2008年10月在上海“浦江人才計劃項目”資助下，由同濟大學附屬上海市肺科醫(yī)院牽頭，在全國9家三級甲等醫(yī)院（同濟大學附屬上海市肺科醫(yī)院，中南大學附屬湘雅醫(yī)院，上海交通大學附屬仁濟醫(yī)院，北京協(xié)和醫(yī)院，哈爾濱醫(yī)科大學附屬第一醫(yī)院，沈陽軍區(qū)總醫(yī)院，北京大學第一醫(yī)院，北京世紀壇醫(yī)院和西安醫(yī)科大學附屬第一醫(yī)院）啟動了EVALUATION研究（Efficacy and safety of VArdenafiL in the treatment of pUlmonary Arterial hyperTensION），旨在評價鹽酸伐地那非治療肺動脈高壓的有效性和安全性。研究歷時1年余，共入選特發(fā)性肺動脈高壓、結(jié)締組織病相關(guān)肺動脈高壓或修補后先天性心臟病相關(guān)肺動脈高壓患者66例，以2：1比例隨機進入伐地那非治療組或安慰劑組。觀察12周后，完成患者全部進入12周的鹽酸伐地那非開放治療試驗期。研究的首要觀察終點是運動耐量變化，次要觀察終點為心功能分級，血流動力學指標變化和發(fā)生臨床惡化事件頻率。

    通過12周隨機雙盲期和另12周開放期觀察顯示：和安慰劑組相比，鹽酸伐地那非可顯著增加肺動脈高壓患者六分鐘步行距離（69米，p < 0.001），改善心功能分級（p < 0.001），降低肺血管阻力（p = 0.003），并減少臨床惡化事件的發(fā)生（p = 0.044）。

    鹽酸伐地那非可用于肺動脈高壓患者長期治療，費用相對經(jīng)濟，患者每月藥費不到二千元，極大程度減輕患者經(jīng)濟負擔，給患者提供了一個新選擇，讓更多患者能夠“看得起病吃得起藥”，更好的樹立患者長期治療疾病的信心和希望。

    本研究是首個由國內(nèi)專家組織并實施完成的肺動脈高壓隨機雙盲、安慰劑對照、多中心臨床研究，也是該領(lǐng)域第三個在發(fā)展中國家進行的臨床試驗項目。項目前期研究成果于2009年在國際著名心血管病學雜志《HEART》（2010年影響因子5.38）上發(fā)表，已引起國內(nèi)外同行密切關(guān)注。同年，世界頂尖科學雜志《NATURE》（2010年影響因子31.434）和國際權(quán)威心血管疾病雜志《JACC》（2010年影響因子11.438）均對此項研究發(fā)表專題評論。另外，該研究還榮獲2009年度中國醫(yī)學論壇報十大國內(nèi)醫(yī)學新聞。在此基礎(chǔ)上，后期研究在國際頂級核心期刊《美國呼吸和重癥醫(yī)學雜志》（American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine）上發(fā)表，再度引起了全世界肺循環(huán)領(lǐng)域的關(guān)注。該雜志是目前全球排名第一的肺科雜志，2010年影響因子10.67.近五年，國內(nèi)單位罕有臨床研究在此雜志上發(fā)表。荊志成教授作為該研究的牽頭人、論著第一作者和通訊作者獲得了包括上海市領(lǐng)軍人才等多項榮譽。

    荊志成教授希望通過自己和其帶領(lǐng)團隊的努力，使我國肺動脈高壓診治水平與世界先進水平保持一致，在更多的幫助那些被疾病困擾患者同時，也將帶動我國臨床醫(yī)療診治水平，不斷的提高中國在國際上的學術(shù)地位。