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基因治療的載體有哪些常見種類?

2025-05-24 11:49 來源:正保醫(yī)學(xué)教育網(wǎng)
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基因治療是一種將遺傳物質(zhì)引入細(xì)胞以糾正或預(yù)防疾病的方法。在這個過程中,載體是攜帶目標(biāo)基因進入宿主細(xì)胞的關(guān)鍵工具。常見的基因治療載體主要分為病毒載體和非病毒載體兩大類。
1. 病毒載體:利用病毒天然具備的高效感染能力來實現(xiàn)外源基因向靶細(xì)胞內(nèi)的轉(zhuǎn)移。
   - 逆轉(zhuǎn)錄病毒(如MLV):適用于需要長期表達的情況,但存在插入突變的風(fēng)險。
   - 腺相關(guān)病毒(AAV):具有低免疫原性和高組織特異性等優(yōu)點,是目前最常用的載體之一。
   - 腺病毒:可以實現(xiàn)瞬時高表達,但由于強烈的免疫反應(yīng)限制了其應(yīng)用范圍。
   - 慢病毒:能夠感染分裂和非分裂細(xì)胞,并且在基因組中穩(wěn)定整合,適用于需要長期表達的場合。
2. 非病毒載體:通過物理或化學(xué)方法將DNA直接導(dǎo)入靶細(xì)胞內(nèi)。
   - 脂質(zhì)體:由脂質(zhì)雙層構(gòu)成的小泡,可包裹核酸并幫助其穿過細(xì)胞膜進入細(xì)胞內(nèi)部。
   - 聚合物納米粒子:利用高分子材料制成的微小顆粒,能夠攜帶基因物質(zhì),并通過特定機制促進細(xì)胞攝取。
   - 電穿孔法:使用短暫的高壓脈沖使細(xì)胞膜產(chǎn)生瞬間通透性變化,從而允許外源DNA進入細(xì)胞。
   - 聲波導(dǎo)入技術(shù):借助超聲波產(chǎn)生的機械效應(yīng)提高細(xì)胞對大分子物質(zhì)的吸收效率。

每種載體都有其獨特的優(yōu)勢和局限性,在選擇時需根據(jù)治療目的、靶向部位等因素綜合考慮。

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